Hay heridas que forman parte de una vida desde que empieza. Las de Leo llevan más de 10 años acompañándolo. El niño sevillano de 12 años convive con la epidermólisis bullosa distrófica, conocida como piel de mariposa, una enfermedad rara que hace que la piel sea extremadamente frágil y que cualquier golpe o roce pueda convertirse en una nueva lesión. Durante años, el dolor ha estado ahí. También el miedo a hacerse daño haciendo cosas tan sencillas como jugar.

Hace 20 semanas llegó algo que cambió el escenario. Leo comenzó a recibir Vyjuvek, la primera terapia génica de aplicación tópica indicada para este tipo de epidermólisis bullosa. Desde entonces, explica su madre, Lidia Osorio, las heridas que llevaban abiertas más de una década han empezado a cerrarse. "Ya tenemos casi un 60-70% cerrado", cuenta a lavozdelsur.es. Para la familia, la cifra es mucho más que un porcentaje: significa que durante unos meses su hijo ha podido acercarse a una vida que hasta ahora apenas había podido disfrutar.

Por eso la noticia de que el Ministerio de Sanidad ha rechazado financiar el medicamento ha caído como un jarro de agua fría. La decisión todavía se encuentra en periodo de alegaciones y el departamento de Mónica García asegura que volverá a llevarse a la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos, pero el mensaje que recibe la familia es difícil de separar del miedo: el tratamiento funciona, Leo lo está recibiendo y, sin embargo, su acceso futuro sigue sin estar garantizado de la misma manera para todos.

Un tratamiento que ha cambiado el día a día de Leo

La piel de mariposa obliga a convivir con una fragilidad que para quien la observa desde fuera resulta difícil de imaginar. El pasado marzo, Leo llevó esa realidad hasta el Parlamento Europeo. Allí habló del dolor que "quema, que pincha y que nunca se va del todo" y del miedo a lastimarse con cualquier golpe. Su reivindicación tenía una meta concreta: que Vyjuvek llegara a los pacientes españoles.

Ahora ya son 13 los pacientes que están recibiendo el tratamiento, según explica Lidia, y la familia asegura que los resultados están siendo muy positivos. En el caso de Leo, veinte semanas después del comienzo de la terapia, las heridas que llevaban años abiertas se están cerrando. "Para él, estos meses está disfrutando de la vida que no lleva disfrutando hace 12 años", resume su madre. No necesita adornar la frase. En su casa saben exactamente lo que significa.

Vyjuvek actúa mediante un vector viral del herpes simple que transporta dos copias sanas del gen encargado de producir colágeno 7. El objetivo es que las propias células puedan generar correctamente esta proteína, fundamental para que las distintas capas de la piel permanezcan unidas. La aplicación se realiza en un entorno sanitario por profesionales y, de momento, no es un tratamiento que las familias puedan administrar por su cuenta en casa.

El coste ayuda a entender la dimensión del problema. La terapia supera los 10.000 euros mensuales para las familias y en Estados Unidos la referencia que maneja Lidia llega a unos 25.000 dólares semanales. Son cantidades inasumibles para una familia si tuviera que afrontarlas de manera particular. "¿Sería difícil de soportar?", se pregunta al recordar las cifras. La respuesta está implícita en la propia pregunta: el tratamiento solo puede convertirse en una opción real cuando existe financiación pública.

El mapa de España también entra en la habitación

La controversia llega precisamente cuando el Gobierno ha decidido no incluir el medicamento en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud. La Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos ha propuesto no financiarlo alegando criterios relacionados con la racionalización del gasto público y el impacto presupuestario. Sanidad sostiene que la decisión se tomó hace meses y recuerda que todavía existe un periodo de alegaciones antes de que el asunto vuelva a la comisión.

El problema es que mientras el proceso administrativo sigue su curso, hay niños que ya están recibiendo Vyjuvek. Las comunidades autónomas, que tienen las competencias sanitarias delegadas, pueden autorizar el gasto mediante vías legales excepcionales. Andalucía, según explica Lidia, mantiene el suministro para los pacientes que ya lo están recibiendo. El presidente de la Junta, Juanma Moreno, ha trasladado ese compromiso.

Pero esa solución también genera una inquietud difícil de apartar. "Ese miedo lo tengo", reconoce la madre cuando se plantea qué ocurriría si un cambio político modificara la decisión. La familia observa que son administraciones gobernadas por partidos distintos las que intervienen en este proceso y teme que un tratamiento que ha tardado años en llegar pueda quedar sometido a decisiones que cambien con el tiempo.

"No quiero entrar en política, pero es que te hierve la sangre", dice Lidia. Su enfado no nace de una discusión partidista, insiste, sino de algo mucho más concreto: ver cómo su hijo está mejorando y pensar que esa mejoría pueda frenarse por una cuestión presupuestaria. "Están exponiendo cosas materiales a la vida de niños y adultos que están sufriendo diariamente", sostiene.

La cuestión territorial adquiere así un peso especial. La preocupación de las familias no se limita a que Leo pueda continuar con su tratamiento. También está la de quienes todavía están esperando una oportunidad. "Esperamos que se incluya en Sanidad", señala Lidia. Y añade la condición que para ella resulta fundamental: "Que este tratamiento sea al alcance de todos los pacientes y que no dependa solamente del código postal".

Cinco meses después de la promesa de que las enfermedades raras eran una prioridad

El rechazo a la financiación llega cinco meses después de que la ministra de Sanidad, Mónica García, se reuniera con representantes de Debra Piel de Mariposa. En aquel encuentro, según trasladó la asociación, García aseguró que las enfermedades raras constituían una "prioridad" para su departamento.

La ministra también afirmó entonces que, mientras continuaban las negociaciones sobre el precio y la financiación, se estaban trabajando simultáneamente las vías de acceso mediante el uso en situaciones especiales. El objetivo expresado era que cualquier paciente pudiera acceder al tratamiento mientras se resolvía la financiación ordinaria.

Ahora las familias vuelven a mirar hacia ese compromiso. Desde Debra Piel de Mariposa han señalado que harán todo lo posible para facilitar el acceso al medicamento y reclamar que los trámites administrativos no terminen convirtiéndose en otra dificultad para quienes ya viven con una enfermedad especialmente compleja.

En casa de Leo conocen bien esa sensación de tener que insistir una y otra vez. Su lucha comenzó mucho antes de que el niño hablara ante los eurodiputados. También antes de que empezara a recibir Vyjuvek. Durante años, la enfermedad marcó límites sobre su cuerpo y sobre su vida cotidiana. Ahora que algunos de esos límites empiezan a desaparecer, aceptar que el tratamiento pueda quedar en una situación incierta resulta especialmente difícil.

"Si me tengo que ir al Sáhara andando, me voy"

Lidia habla de las familias que todavía esperan. Algunas están tramitando el acceso al tratamiento; otras han visto cómo la historia de Leo abría una puerta que hasta hace poco parecía cerrada. Por eso considera que la decisión de Sanidad puede tener un efecto que va más allá de quienes ya han comenzado a recibir el medicamento.

El temor tiene también una dimensión práctica. Si el acceso continúa dependiendo de autorizaciones excepcionales, cada caso queda condicionado por el procedimiento que pueda aplicar su comunidad autónoma. Para una familia que lleva años viendo sufrir a un hijo, esa incertidumbre pesa tanto como cualquier trámite administrativo.

Lidia no quiere que la historia de Leo termine siendo la de un tratamiento que funcionó durante unos meses y después quedó atrapado en una discusión sobre financiación. "No lo podemos permitir", afirma. Su esperanza es que Vyjuvek termine incorporándose al sistema sanitario y pueda estar disponible para los pacientes que lo necesiten, independientemente de dónde vivan.

Mientras tanto, las veinte semanas de tratamiento siguen dejando una evidencia en casa: la piel de Leo está respondiendo. Heridas abiertas durante más de diez años comienzan a cerrarse. La familia ha visto el cambio y sabe lo que supone. Por eso Lidia habla de seguir luchando con una determinación que no necesita demasiadas explicaciones.

"¿Cuánta fuerza tiene una familia para luchar contra estas cosas?", se pregunta. Después responde con la misma contundencia con la que ha afrontado todo el proceso: "Lo que haga falta, según caiga bajo las piedras. Y más viendo cómo está mi hijo ahora. Si me tengo que ir al Sáhara andando, me voy, por conseguirlo".

Para Leo, esas veinte semanas han abierto una posibilidad que durante 12 años parecía remota: que algunas heridas empiecen a cerrarse y que hacer determinadas cosas deje de estar condicionado por el miedo. Para su madre, ahora queda otra batalla. Conseguir que aquello que ya ha empezado a cambiarle la vida no dependa de una excepción, de una autorización puntual o del lugar que figure en el código postal.