Una puerta abierta a la esperanza de algunos pacientes de esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Un tratamiento probado en un grupo reducido de pacientes ha dado como resultado mejoras en algunos de ellos.
Una joven, que iba en silla de ruedas y necesitaba el uso de un respirador para su día a día, ha logrado caminar sin ayuda. Desde finales de 2020 estaba siendo tratada con el fármaco experimental, que se ha probado con los afectados por las mutaciones del gen FUS, que está detrás de solo el 2% de los casos de ELA.
Una recuperación "sin precedentes"
La recuperación de la joven ha sido calificada de "sin precedentes" por el investigador Neil Shneider, que es el que firma el artículo publicado en The Lancet sobre los resultados conseguidos tras la terapia desarrollada por un equipo de la Universidad de Columbia (Estados Unidos).
La mayoría de los pacientes sintomáticos no lograron sobrevivir a la enfermedad, pero según afirma el referido científico, algunos lograron "beneficiarse del tratamiento y la progresión de su enfermedad se ralentizó. Como consecuencia de ello, vivieron más tiempo".
Puede invertir algunas de las pérdidas funcionales
Un segundo paciente que ha arrojado resultados positivos es un hombre de 30 años, asintomático cuando comenzó el tratamiento. Las pruebas indicaron que era muy probable que los síntomas aparecieran pronto. Sin embargo, en tres años todavía no ha desarrollado ningún síntoma y la actividad eléctrica anormal de sus músculos ha mejorado de manera considerable.
"Si se interviene con suficiente antelación y se busca el objetivo adecuado, es posible no solo ralentizar la progresión de la enfermedad, sino también invertir algunas de las pérdidas funcionales", ha señalado Shneider en el estudio realizado.
Ulefnersen es el fármaco que ha sido probado y que está a la espera de ser aprobado si prospera un ensayo clínico a nivel mundial que está llevando a cabo el investigador. Por ahora, este tratamiento ha demostrado ser seguro y bien tolerado por los pacientes, que no han sufrido efectos adversos graves.
